ACE-031 は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療のために Acceleron Pharma によって開発されている研究中のタンパク質治療薬です。
この薬は2010年8月にDMD疾患の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から孤児指定を受けた。
2010 年 8 月 4 日、ACE-031 は DMD 治療に対する米国 FDA のファストトラック指定を受けました。
2010 年 9 月 9 日、Acceleron と Shire は、DMD 患者の治療薬を開発および商品化するための戦略的合意を締結しました。 契約の一環として、Acceleron は Shire から 4,500 万ドルの前払い金を受け取ることになります。
さらに、Acceleron は、製品販売に対するロイヤルティの支払いとして、シャイアから 1 億 6,500 万ドルと 2 億 8,800 万ドルを 2 段階で受け取ることになります。 両社は第II相臨床試験中のこの薬の世界的な開発で協力することになる。
ACE 031 の使用法
ボディービルダーの中には、筋肉の成長を促進し、引き締まった筋肉を改善するために ACE 031 を使用する人もいます。 ACE 031 以降、重篤な有害事象は報告されていません。一般的な有害事象のほとんどは軽度で忍容可能です。 このポリペプチドには 368 個のアミノ酸分子が含まれており、非常に大きなポリペプチド複合体を形成しています。
ボディービルダーの中には、筋肉の成長を促進し、引き締まった筋肉を改善するために ACE-031 を使用する人もいます。 ACE-031 後に重篤な有害事象は報告されていません。 一般的な有害事象のほとんどは軽度で忍容可能です。 このポリペプチドには 368 個のアミノ酸分子が含まれており、非常に大きなポリペプチド複合体を形成しています。 筋肉の成長はアミノ酸の生成によって調節され、オンとオフのスイッチ機構が筋肉の生成に不可欠であることをすでに示したように、TGF ベータタンパク質スーパーファミリーが主に調節因子です。 ActRIIB 受容体が GDF-8 と相互作用すると、オン信号が送信され、筋肉の成長が促進されます。
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